Agência reguladora aprovou início de testes clínicos do GB221, desenvolvido por empresa dos EUA e transferido a Bio‑Manguinhos
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou o início dos testes clínicos em humanos do GB221, terapia gênica destinada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, forma mais grave da doença. O anúncio foi feito na reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico‑Industrial da Saúde (Geceis), realizada em São Paulo, e sinaliza a entrada do Brasil na vanguarda latino‑americana desse campo científico.
O GB221 foi desenvolvido pela empresa norte‑americana Gemma Biotherapeutics (GEMMABio) e terá sua tecnologia transferida à Fundação Oswaldo Cruz por meio de Bio‑Manguinhos. O processo de avaliação recebeu prioridade na Anvisa, acelerando os prazos para que o país possa, pela primeira vez, produzir uma terapia gênica nacional. O Ministério da Saúde já destinou R$ 122 milhões ao projeto, complementados por R$ 50 milhões da Finep para reforço da infraestrutura.
Capacitação local
Desde a experiência com a produção de vacinas contra a covid‑19, Bio‑Manguinhos consolidou domínio sobre técnicas baseadas em vetores virais — a mesma plataforma utilizada no desenvolvimento do GB221. Para o presidente da Fiocruz, Mário Moreira, a autorização é “emocionante” e representa um passo potencialmente transformador na vida de crianças afetadas pela AME Tipo 1. A diretora de Bio‑Manguinhos, Rosane Cuber, afirmou que a parceria com a GEMMABio reforça a soberania tecnológica brasileira e abre oportunidade para ampliar o acesso a tratamentos inovadores no país.
A AME Tipo 1, doença rara que costuma se manifestar nos primeiros meses de vida, resulta de mutações no gene SMN1, responsável pela produção de proteína essencial à sobrevivência dos neurônios motores. A ausência dessa proteína leva à perda acelerada de força muscular e coloca em risco a vida de crianças nos primeiros anos. Com o início dos ensaios clínicos, o Brasil avança não apenas na oferta de uma alternativa terapêutica inédita no âmbito do SUS, mas também no fortalecimento do Complexo Econômico‑Industrial da Saúde.